Europa bi, bez hrabre reforme politike prema rijetkim i ultra-rijetkim bolestima, mogla izgubiti korak s agilnijim globalnim konkurentima, upozorio je Enrico Piccinini, viši potpredsjednik za EU i međunarodna tržišta u farmaceutskoj grupi Chiesi.
„Europe took important steps over the last 25 years, with over 200 new treatments made available and millions of patients helped. But now we must enhance policies, not weaken them”, rekao je Piccinini u intervjuu za Euractiv, navodeći da prijedlozi o smanjenju poticaja za ulaganja – prije svega zaštite intelektualnog vlasništva – mogu otjerati tvrtke iz Europe.
Ključne točke Piccininijevih poruka:
• R&D za rijetke bolesti je skup, rizičan i fragmentiran; samo razumijevanje prirodne povijesti bolesti traje godinama. • Intelektualno vlasništvo ostaje „najkritičniji element” jer bez jamstva povrata ulaganja tvrtke ne mogu financirati dugotrajna istraživanja. • U kliničkim ispitivanjima s malim brojem bolesnika regulatorna tijela moraju prihvatiti biomarkere i podatke koje prijavljuju pacijenti kao valjane dokaze učinkovitosti i sigurnosti. • Nova znanstvena granica je prelazak krvno-moždane barijere; većina rijetkih bolesti ima neurološku komponentu i sadašnje terapije ne dopiru do mozga. • Chiesi je pokrenuo grant program „Find for Rare” kako bi istaknuo kvalitetu ranih istraživanja i privukao javno financiranje.
„We need earlier engagement between researchers, regulators, and payers. If we define what kind of evidence is needed from the start, we avoid wasting years or millions on paths that won’t lead to approval or access”, naglasio je Piccinini, podržavši model u kojemu javni novac financira rizičnu baznu znanost, a industrija preuzima razvoj terapija.
Usporedba s drugim regijama nije ohrabrujuća: američki fondovi rizičnog kapitala daleko su izdašniji, a Kina, Indija i Bliski istok brzo jačaju kapacitete. „We need to create an ecosystem that incentivises staying and investing in Europe. Otherwise, the research and patients will move elsewhere”, kazao je.
Piccinini pozdravlja europsku uredbu o zajedničkoj procjeni zdravstvenih tehnologija (HTA) jer bi mogla ujednačiti pristup terapijama, ali upozorava da bi dvostruke nacionalne evaluacije poništile njezin učinak. Zagovara horizon scanning, ranu komunikaciju s osiguravateljima i širenje novorođenačkog probira, čiji su troškovi „dramatično pali”.
Zbog slabijih poticaja u nacrtu europskog zakonodavnog paketa za farmaceutiku, smatra da EU riskira „once-in-a-generation opportunity”. Zaključuje: „Don’t erode what’s already fragile. Create a true ecosystem, one that supports innovation, enables access, and puts Europe back at the forefront of science.”