Znanstvenici s University Collegea London i dječje bolnice Great Ormond Street prvi su put uspješno preobrazili zdrave T stanice darivatelja u „živi lijek” koji napada smrtonosnu akutnu limfoblastičnu leukemiju (ALL) T stanica – oblik raka krvi kod kojeg su standardna kemoterapija i transplantacija koštane srži često nedjelotvorne.
• Terapija se temelji na tehnologiji uređivanja baza, preciznom postupku kojim se mijenja samo jedna „slova” DNK-koda (adenin, citozin, gvanin, timin). • Kod prvih 11 liječenih bolesnika – osmero djece i dvoje odraslih – njih devet postiglo je duboku remisiju, a sedam je i nakon tri mjeseca do tri godine ostalo bez znakova bolesti. Ukupno gledano, 64 % pacijenata danas je u remisiji. • Postupak uključuje četiri ključna koraka:
- deaktiviranje prirodnog mehanizma ciljanja kako modificirane stanice ne bi napale pacijentovo tijelo;
- uklanjanje markera CD7 sa svih terapijskih T stanica kako se međusobno ne bi uništavale;
- „plašt nevidljivosti” koji ih štiti od kemoterapije;
- usmjeravanje da traže i uništavaju svaku stanicu s oznakom CD7 – uključujući maligne i preostale zdrave T stanice.
Prva primateljica, tinejdžerica Alyssa Tapley iz Leicestera, tri je godine nakon liječenja i dalje u potpunoj remisiji, čime je otvorila nadu drugim oboljelima.
„Prije nekoliko godina to bi bila znanstvena fantastika. To je dubok, intenzivan tretman, vrlo je zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje, djeluje vrlo dobro”, izjavio je voditelj istraživanja prof. Waseem Qasim.
Rezultati su objavljeni u uglednom medicinskom časopisu New England Journal of Medicine i predstavljaju najznačajniji napredak u liječenju T-staničnog ALL-a do sada. Iako je terapija još eksperimentalna i zahtjevna, istraživači smatraju da bi mogla postati ključna opcija za bolesnike kojima dosadašnje metode nisu nudile izlaz.