ORLANDO – Biotehnološka kompanija Opna Bio predstavila je na 67. godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH), održanom od 6. do 9. prosinca u Orlandu, niz prekliničkih i ranoklinčkih podataka koji upućuju na novu generaciju ciljanih terapija za hematološke malignitete.
Ključni rezultati
• Multifunkcionalni proteinski degraderi: Novorazvijeni spojevi istodobno ciljaju četiri onkogena – EP300, CBP, IKZF1 i IKZF3 – koji potiču napredovanje multiplog mijeloma. U OPM-2 modelu multiplog mijeloma glavni kandidat OPN-5667 u laboratoriju je snažno snizio razinu ključnih onkoproteina, a u pokusima na životinjama doveo do potpunog povlačenja tumora.
• Poboljšana farmakologija: Opna je optimizirala nisku molekulsku masu i oralnu bioraspoloživost novih spojeva, pa program ulazi u odabir kandidata za prvu kliničku fazu.
• Poveznica s prethodnim radom: Program se nadovezuje na studije iz 2024. s oralnim inhibitorom EP300/CBP OPN-6602 koje su pokazale snažnu sinergiju s imunomodulatorima te potpunu regresiju tumora in vivo. Faza 1 ispitivanja OPN-6602 već prima bolesnike s relapsiranim ili refraktornim multiplim mijelomom u više američkih centara.
Napredak u mijelofibrozi
Uz prekliničke podatke, Opna je iznijela i ažurirane rezultate faze 1 ispitivanja OPN-2853, oralnog inhibitora BET-a, koji se u studiji PROMise dodaje standardnom lijeku ruksolitinibu kod bolesnika čiji je odgovor na ruksolitinib oslabio.
Do kraja listopada 2025. u Ujedinjenom Kraljevstvu su uključena 29 pacijenta; među 26 dosad evaluiranih, 62 % (16 bolesnika) postiglo je najmanje 50-postotno smanjenje palpabilne duljine slezene u odnosu na početno stanje.
Studiju vodi profesor Adam Mead s Sveučilišta Oxford u suradnji s organizacijom Cancer Research UK, a provodi je klinička jedinica CRUK-a Sveučilišta Birmingham.
Iz Opne poručuju da ovi nalazi potvrđuju potencijal platforme proteinskih degradera te otvaraju put prema daljnjim kliničkim ispitivanjima kod bolesnika s ograničenim terapijskim mogućnostima.