Hrvatski pacijenti uskoro bi mogli brže i dostupnije dobivati najsuvremeniju terapiju inženjerski izmijenjenim imunološkim stanicama. Nakon što je u Kliničkom bolničkom centru Zagreb od 2019. primijenjena kod djece s akutnom limfoblastičnom leukemijom i odraslih s velikostaničnim limfomom, CAR-T terapija dobiva domaću proizvodnju – i novu, širu primjenu.
• Što je CAR-T?
T-limfociti izdvojeni iz krvi pacijenta genetski se opreme umjetnim receptorom (CAR) kako bi prepoznali bolesne B-stanice. Vraćene u organizam, one „resetiraju” imunološki sustav i ciljano uništavaju stanice koje stvaraju štetna antitijela.
• Revolucija u autoimunim bolestima
Od 2021. CAR-T se u ranim kliničkim ispitivanjima pokazuje izuzetno uspješnom u lupusu, reumatoidnom artritisu, miasteniji gravis i drugim stanjima. Prema kliničaru Davidu Simonu, bolesnici s reumatoidnim artritisom i lupusom djeluju „izliječeno”: nestaju im autoantitijela i simptomi bolesti – što dosad nije bilo viđeno.
• Hrvatska skraćuje put terapije
Do sada su se pacijentovi limfociti morali slati u inozemne laboratorije, pa je cijeli proces trajao oko mjesec dana. Pokretanjem proizvodnje u KBC-u Sestre Milosrdnice vrijeme se skraćuje za dodatnih sedam do deset dana, a krv više neće prelaziti granicu.
• Tko stoji iza projekta?
Program vodi Zaklada Zora uz partnerske kliničke ustanove, a s američkom neprofitnom organizacijom Caring Cross potpisan je ugovor o isporuci vektora za genetsku modifikaciju. Terapija će biti namijenjena oboljelima od leukemije, limfoma, multiplog mijeloma te odabranih teških autoimunih bolesti.
• Šira dostupnost – već iduće godine
U Hrvatskoj je dosad svega desetak pacijenata godišnje primalo CAR-T, i to u uznapredovaloj fazi bolesti. Zahvaljujući domaćoj proizvodnji, prva infuzija iz „hrvatske kuhinje” očekuje se početkom sljedeće godine, što otvara mogućnost ranijeg i masovnijeg liječenja.
CAR-T stanice dosad su promijenile paradigmu u hematološkim tumorima, a preliminarni podaci sugeriraju da bi mogle učiniti isto i u autoimunim bolestima koje pogađaju milijune ljudi. Hrvatska ulazi među rijetke zemlje koje takvu terapiju mogu proizvesti unutar vlastitog zdravstvenog sustava, čime pacijentima pruža bržu nadu u dugotrajnu remisiju – ili čak izlječenje.