Biotehnološka tvrtka Doron Therapeutics objavila je da su prvi pacijenti primili dozu u globalnoj, trećoj fazi kliničkog ispitivanja eksperimentalnog biološkog lijeka MOTYS (PTP-001) namijenjenog liječenju osteoartritisa koljena.
MOTYS je od Američke agencije za hranu i lijekove (FDA) već dobio oznake FastTrack i Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), što upućuje na ubrzani regulatorni put za terapije s potencijalno velikim kliničkim učinkom. Pokretanje završne faze studije uslijedilo je nakon završetka sastanka „End-of-Phase 2” s FDA-om u svibnju.
„The initiation of our Phase 3 study represents a critical inflection point for Doron Therapeutics,” izjavila je glavna izvršna direktorica Alessandra Pavesio. „We are advancing a highly differentiated therapy with the potential to address one of the largest areas of unmet need in medicine. We believe MOTYS, our innovative drug designed to deliver prolonged relief from pain and restored mobility in osteoarthritis patients, is well-positioned to create meaningful and durable clinical benefit for this underserved and growing population.”
Ispitivanje je randomizirano i placebo-kontrolirano te će obuhvatiti oko 300 bolesnika na više lokacija u nekoliko zemalja. Znanstvenici će pratiti ublažavanje boli i poboljšanje pokretljivosti do 12 mjeseci nakon jedne injekcije MOTYS-a.
Glavni istraživač, profesor reumatologije na Sveučilištu u Sydneyju i bolnici Royal North Shore, David Hunter, naglasio je magnitudu problema: „Osteoarthritis remains the leading cause of pain and disability worldwide, yet treatment options for people living with this disease are woefully limited. This trial is an important step toward a biologic therapy that could transform care and bring real hope to millions of patients.”
Ako se u trećoj fazi potvrde sigurnost i djelotvornost, MOTYS bi mogao postati prva injekcijska biološka terapija koja jednokratnom primjenom pruža dugotrajno olakšanje bolesnicima s osteoartritisom koljena, bolešću koja pogađa stotine milijuna ljudi diljem svijeta.