Opna Bio objavio je da je njihov eksperimentalni BET inhibitor OPN-2853, sada službenog generičkog naziva zavabresib, dobio Orphan Drug Designation (ODD) američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) za liječenje mijelofibroze.
Mijelofibroza je rijedak oblik krvnog raka koji uzrokuje stvaranje ožiljkastog tkiva u koštanoj srži, što dovodi do ozbiljnog umora, povećane slezene i anemije. U Sjedinjenim Državama pogađa oko 25 000 ljudi.
„Primanje ODD-a za zavabresib u mijelofibrozi važna je regulatorna prekretnica za Opna Bio i naglašava hitnu potrebu za novim, učinkovitim terapijama za oboljele”, poručio je izvršni direktor tvrtke Reinaldo Diaz. Dodao je da su u ispitivanju koje kombinira zavabresib s postojećim lijekom ruxolitinibom zabilježeni „impresivni rezultati, uključujući trajno smanjenje slezene kod pacijenata s uznapredovalom bolešću”.
Status lijeka za rijetke bolesti nosi niz poticaja: porezne olakšice za troškove kliničkih ispitivanja, oslobađanje od pojedinih FDA pristojbi te sedam godina tržišne ekskluzivnosti nakon eventualnog odobrenja.
Ključni podaci iz faze 1 PROMise studije, koju na Sveučilištu Oxford vodi profesor Adam Mead u suradnji s organizacijom Cancer Research UK, prikazani su na kongresu Američkog društva za hematologiju u prosincu 2025. Kombinacija zavabresiba i ruxolitiniba donijela je najmanje 50-postotno smanjenje duljine slezene kod 16 od 26 evaluiranih pacijenata koji su prethodno prestali odgovarati na ruxolitinib samostalno.
Opna Bio najavljuje daljnje razgovore s FDA-om i širenje kliničkog programa kako bi potvrdio potencijal selektivne BET inhibicije u kombinaciji s JAK inhibicijom kao nove terapijske strategije za mijelofibrozu.