KOPENHAGEN – Sjaj farmaceutskih divova, vrhunski laboratoriji i velikodušni socijalni sustavi nisu dovoljni da pacijenti s rijetkim bolestima u nordijskim zemljama dobiju terapiju. Na nedavnom Rare Disease Summitu na Sveučilištu u Kopenhagenu oboljeli su poslali jasnu poruku: osjećaju se zaboravljeno između astronomski visokih cijena i mlake političke volje.
Katri Asikainen, predsjednica finske udruge HARSO koja živi s četiri rijetke dijagnoze, među njima Ehlers-Danlosovim sindromom, ne okoliša: „Politics, that’s the short and long answer”, kaže dok objašnjava da su „we are the most expensive group of patients in all of the Nordic countries”. Procjenjuje se da rijetku bolest ima jedan od 13 Finaca, a u cijeloj Europskoj uniji između 27 i 36 milijuna ljudi – no tek malom dijelu dostupno je odgovarajuće liječenje.
Novo ulaganja, stari problemi Danska se ponosi „nenadmašnim ekosustavom” podataka, biobanki i genetskih centara, a domaći gigant Novo Nordisk ove je godine uložio 1,2 milijarde eura u novu tvornicu lijekova za rijetke bolesti u Odenseu. I dok danska ministrica zdravstva Sophie Løhde poručuje da Europa mora „ensure that people with rare diseases receive personalised treatment through modern and innovative healthcare solutions”, praksa pokazuje drukčiju sliku.
Eksperimentalne terapije za rijetke bolesti često se rade po mjeri pojedinog pacijenta, što cijenu diže u stratosferu. Studija Europske platforme socijalnog osiguranja bilježi da se broj bolesnika čija godišnja terapija prelazi 100 000 eura povećao 28 puta od 2013. godine. Istodobno za 95 % rijetkih stanja još ne postoji odobrena specifična terapija, djelomično zbog zakona koji proizvođačima daju produljena monopolska prava.
Spori i skupi klinički pokusi Čak i u bogatim nordijskim zemljama, provođenje višedržavnih kliničkih ispitivanja na malom broju pacijenata ostaje noćna mora. „What we see is that clinical trials take you roughly 85 to 90 days. And if it’s a multi-country trial, it’s even more – when it’s supposed to be the opposite”, upozorio je europski povjerenik za zdravstvo Olivér Várhelyi. Finland još i može računati na dobru bazu podataka, ali one često stižu iz udruga pacijenata, ne iz državnih registara.
Bruxelles je lansirao novu Life Sciences Strategy i godišnje izdvaja 10 milijardi eura kako bi stvorio jedinstveno tržište kliničkih ispitivanja i zaustavio rascjepkanost financiranja. Danska liberalna zastupnica u Europskom parlamentu Stine Bosse nazvala je tu strategiju „important signal” Unije, dodajući da sada treba „pull the right policy levers to ensure that cutting-edge innovators and manufacturers choose Europe”.
Cijena pristupa Razlike u istraživačkim pravilima, rokovima odobravanja i sustavima nadoknade troškova produbljuju jaz među pacijentima, upozorava Dana Vigier iz AstraZenecina odjela Alexion. Neke nordijske procedure, ističe, jednostavno „not favouring rare diseases”. Tvrtkina terapija Soliris za rijetki poremećaj krvi 2015. je u Irskoj lansirana po 430 000 eura godišnje, a pregovori o nižoj cijeni propali su kada je proizvođač odbio popust. „There is no point in pumping up incredible amounts in development if, at the end of the day, it will serve only some selected patients somewhere”, poručuje Vigier.
Tehnološke nade poput umjetne inteligencije mogle bi dugoročno srezati troškove i brže otkriti pacijente, ali za sada rezultati kasne.
Skepsa na sjeveru Unatoč desetljećima obećanja, Asikainen sumnja da će se u Finskoj uskoro išta promijeniti: „It’s been 30 years, but here we still talk about the curvature of cucumbers.” Nordijske statistike, milijarde ulaganja i grandiozne strategije zasad nisu pomaknule kamen spoticanja – pacijenti i dalje čekaju konkretne terapije po priuštivim cijenama.